Glossar der wichtigsten Begriffe aus der Arzneimittelentwicklung
Forschung und klinische Versuche

Accelerated Access:
Beschleunigter Zugang: Schnellere Zulassungswege für Behandlungen von schweren Erkrankungen mit ungedecktem medizinischer Bedarf, wodurch vielversprechende Behandlungen schneller verfügbar werden.

Adaptive Trial:

Adaptive Studie: Eine klinische Studie, die so konzipiert ist, dass sie auf der Grundlage von Zwischenergebnissen Änderungen (z. B. Änderung der Dosierung oder Hinzufügen von Teilnehmer) auf der Grundlage von Zwischenergebnissen.
Blinding:
Verblindung: Den Teilnehmern und/oder Forschern wird nicht mitgeteilt, wer die tatsächliche Behandlung oder das Placebo erhält, um Verzerrungen zu vermeiden.
Compassionate Use: Ermöglichung des Zugangs zu experimentellen Behandlungen für schwerkranke Patienten, die nicht für klinische Studien in Frage kommen, wenn keine anderen Behandlungen verfügbar sind.
Conditional Aproval: Bedingte Zulassung: Vorläufige Zulassung, die aufgrund erster vielversprechender Ergebnisse erteilt wird und häufig zusätzliche Studien erforderlich sind, um den Nutzen und die Sicherheit zu bestätigen.
Control Arm: Die Gruppe in einer Studie, die entweder ein Placebo oder eine Standardbehandlung zum Vergleich mit der experimentellen Behandlung.
 Crossover: Eine Studie, bei der die Teilnehmer während der Studie von einer Behandlungsgruppe zu einer anderen wechseln,
 sodass sie mehrere Behandlungen nacheinander erhalten können.
Endpoint: Endpunkt: Das Hauptergebnis, das gemessen wird, um den Erfolg einer Behandlung zu bestimmen (z. B. Verbesserung der Lungenfunktion Verbesserung oder Überlebensrate).
Experimental Arm: Versuchsarm: Die Gruppe der Teilnehmer an einer Studie, die die neue oder experimentelle Behandlung erhält, die getestet wird.
HRQoL (Health-Related Quality of Life): Misst, wie sich eine Krankheit oder Behandlung auf das tägliche Leben und Wohlbefinden auswirkt und nicht nur die medizinischen Ergebnisse.
 HTA (Health Technology Assessment): Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffektivität neuer Behandlungen, um zu entscheiden, ob die Gesundheitssysteme sie anbieten sollten.
Medicine Market Authorisation (MMA): Marktzulassung für Arzneimittel (MMA): Offizielle Zulassung eines Medikaments, die es erlaubt, es zu vermarkten und in den Gesundheitssystemen verwendet werden darf.
Off-Label: Verwendung eines zugelassenen Medikaments für Zwecke, die nicht ausdrücklich in der offiziellen Zulassung aufgeführt sind.
p-Wert: Der p-Wert gibt an, wie wahrscheinlich es ist, dass die Ergebnisse einer Studie zufällig zustande gekommen sind und nicht
auf die Behandlung zurückzuführen sind. Je kleiner der p-Wert ist, desto sicherer können wir sein, dass die Behandlung wirklich eine Wirkung hatte - und dass das Ergebnis nicht nur Zufall war. Normalerweise gilt ein p-Wert von weniger als 0,05 (oder 5 %) als "statistisch signifikant". Das bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass das Ergebnis zufällig ist, weniger als 5 % beträgt.
PED (Patient Experience Data): Informationen, die direkt von Patienten über ihre Erfahrungen mit einer
Krankheit oder Behandlung, die für die Entwicklung von Arzneimitteln und Entscheidungen im Gesundheitswesen genutzt werden.
Placebo: Eine Scheinbehandlung (wie eine Zuckerpille), die in Studien zum Vergleich und zur Bestätigung der tatsächlichen Wirkung
eines Medikaments genutzt wird.
PROs (Patient-Reported Outcomes): Informationen über gesundheitliche Ergebnisse, die direkt von Patienten berichtet werden
(z. B. Schmerzniveau, Müdigkeit).
Randomisiert: Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) verschiedenen Gruppen zugewiesen, um Verzerrungen zu vermeiden.
Randomisierte kontrollierte Studie (RCT): Eine Studie, bei der die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer Behandlungs
oder Kontrollgruppen (oft unter Verwendung eines Placebos) zugeteilt werden, um eine faire Bewertung der Behandlung zu ermöglichen.
Ein-Arm-Studie: Eine Studie, bei der alle Teilnehmer die gleiche Versuchsbehandlung erhalten, ohne  Vergleichsgruppe.
Standardbehandlung: Die derzeit allgemein akzeptierte und wirksame Behandlung, die routinemäßig in der medizinischen Praxis verwendet wird.
Research and clinical trials: Forschung und klinische Prüfungen
Phasen klinischer Studien:
* Phase I: "Ist es sicher?"
  Teilnehmer: Sehr kleine Gruppe (20-100, in der Regel gesunde Freiwillige).
   Ziel: Ermittlung einer sicheren Dosis und Feststellung etwaiger Nebenwirkungen.
   Analogie: Wie ein vorsichtiger erster Schluck, um sicherzustellen, dass das Getränk nicht schädlich ist.

* Phase II: "Wirkt es (in der richtigen Dosis)?"
   Teilnehmer: Größere Gruppe (einige hundert Patienten mit der Krankheit).
   Ziel: Feststellung, ob das Medikament die gewünschte Wirkung hat, und Ermittlung der optimalen Dosis.
   Analogie: Prüfen, ob das Getränk tatsächlich den Durst löscht, und die richtige Menge für einen sicheren Genuss bestimmen.

* Phase III: "Ist es besser als das, was wir haben?"
  Teilnehmer: Hunderte bis Tausende von Patienten an verschiedenen Standorten.
   Ziel: Bestätigung der Wirksamkeit und Überwachung weniger häufiger Nebenwirkungen durch Vergleich mit der derzeitigen   
   Standardbehandlung oder einem Placebo.
   Analogie: Ein direkter Vergleich mit dem derzeit besten Getränk auf einer langen Reise, um festzustellen, ob es wirklich überlegen ist.

* Phase IV: "Langfristige und breitere Anwendung"
   Ziel: Verstehen der langfristigen Auswirkungen und der Leistung in der realen Welt.
   Analogie: Herausfinden, wie gut die Medizin die Kunden auf breiter Basis und über längere Zeiträume des täglichen  

   Gebrauchs  zufrieden stellt.

   Teilnehmer: Breiter öffentlicher Einsatz nach der Zulassung