Wien, Rare Disease Dialog

Rare Disease Dialog

PHARMIG ACADEMY 6.RARE DISEASES DIALOG
MITTWOCH, 09. OKTOBER 201916:00–18:30 UHR, Wien, Urania

DISKUSSIONSPARTNER:

MODERATION: Mag. Tarek Leitner, ORF

KEYNOTE: Dr. Simona Martin, Project Leader, Directorate General Joint Research Centre | European Commission

Priv.-Doz.Dr. Mag. Stefan Kähler, Vorsitzender Pharmig Standing Committee Klinische Forschung; EEA-QPPV, Executive Director II, Global Drug Safety & Risk Management | Celgene Europe

Univ. Prof. Dr. Ruth Ladenstein, MBA, cPM,Leiterin der Abteilung für Studien & Statistik S² IRP – St. Anna Kinderkrebsforschung | Oberärztin am St. Anna Kinderspital | OKIDS Geschäftsführung

OÄ Dr. Karin Schmid-Scherzer, 2.Medizinische Abteilung, Leiterin des Kompetenzzentrums für Alpha1-Antitrypsin-Mangel | Wilhelminenspital

Assoc.-Prof. Priv.-Doz. Dr. Till Voigtländer, Leiter des nationalen Büros zur Umsetzung und Weiterführung des nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen (NB-NAP.se)

Ing. Günther Wanke, Leiter der Selbsthilfegruppe | Lungenfibrose Forum Austria, Patientenvertreter für interstitielle Lungenerkrankungen in Österreich

FORSCHUNGSREGISTER FÜR SELTENE ERKRANKUNGEN

WEM NUTZEN SIE,

WER FÜHRT SIE UND

WEM GEHÖREN DIE DATEN?

Gerade bei Seltenen Erkrankungen bilden Forschungsregister die unerlässliche Basis zur Verbesserung der Patientenversorgung und Arzneimittelentwicklung. Doch es gibt viel zu wenige und Vieles ist unklar: Wie profitieren Patienten davon? Welche Daten werden erhoben? Wer darf und soll diese Register führen, wer soll Einblick haben? Und wem gehören die ermittelten Daten eigentlich? Dies und vieles mehr erfuhren wir beim diesem Rare Diseases Dialog.Bei dieser Dialogveranstaltung waren Vertreter aus den verschiedenen Bereichen, um darzustellen, wie Patienten ihr Recht auf die jeweils bestmögliche Therapie wahrnehmen können.

v.l.n.r Karin Schmid-Scherzer, Stefan Kähler, Till Voigtländer, Günther Wanke, Ruth Ladenstein, Simona Martin, Tarek Leitner

Mit folgenden Fragestellungen brachten die einzelnen Podiumsgäste ihr spezielle Sicht zu dem Thema dar und erstellten einen Überblick zu Handlungsfeldern / sowie Lösungsansätze:

1. Ing. Günther Wanke,
− Welchen Nutzen sehen die Patienten in der Führung von Registern?
− Wo gibt es Hürden, Probleme, Unklarheiten und/oder mangelnden Wissenstand?
− Wünsche, Anregungen und Forderungen

2. Dr. Simona Martin
Vorstellung der European Plattform on Rare Disease Registration, u.a. mit folgenden Aspekten
• Welche Ziele und Strategien stehen hinter dieser Plattform
• Wie ist die Einbindung der Europäischen Referenznetzwerke (ERNs) vorgesehen
• Datenschutz bei Registern (Herausforderungen und oft genannte Irrtümer)
• Wie sieht die Europäische Kommission das Thema E-Health (in der Zukunft)

3. OÄ Dr. Karin Schmid-Scherzer,
− Welchen Nutzen, Bedeutung sehen behandelnde Ärzte in der Führung von Registern?
− Welche Erfahrungen macht man beim Etablieren eines Registers?
− Wo werden (die größten) Probleme gesehen?

4. Priv.-Doz. Dr. Mag. Stefan Kähler,
− Nutzen und Bedeutung aus Sicht der Industrie?
− Welche wissenschaftlichen und regulatorischen Fragestellungen/Anforderungen können/sollen über Register beantwortet werden;
− Welche Arten von Register gibt es?

5. Assoc.-Prof. Priv.-Doz. Dr. Till Voigtländer,
− Welche Handlungsfelder und umzusetzende Ziele gibt es im NAP.se zu Registern?
− Welche Verantwortung hat die Politik zu übernehmen?
− Wo werden (die größten) Probleme gesehen?

6. Univ. Prof. Dr. Ruth Ladenstein, MBA, cPM,
− Welche Rolle spielen die ERNs bei der Etablierung und Vernetzung von Registern?
− Welche Erfahrungen haben Sie als Vertreterin des österr. ERN dazu gemacht?
− Was sind ihre Wünsche und Forderungen?

Bilder: Pharmig- eprokofief, Wanke